La
terapia
génica
como
posible
solución
a
las
enfermedades
genéticas
La
TERAPIA
GÉNICA
ha
supuesto
una
revolución
en
la
manera
de
abordar
el
tratamiento
de
las
enfermedades
____________________
,
puesto
que
ha
abierto
un
nuevo
horizonte
para
curar
enfermedades
para
las
que
hasta
el
momento
solo
existían
____________________
orientados
a
paliar
sus
síntomas
.
La
terapia
génica
es
el
conjunto
de
____________________
que
utilizan
la
transferencia
de
material
genético
(
o
cualquier
otro
método
que
permita
editar
o
modificar
la
información
genética
del
paciente
)
para
____________________
o
curar
enfermedades
genéticas
.
Sin
duda
es
la
mejor
alternativa
de
todas
las
posibles
,
pero
probablemente
también
la
más
compleja
.
Va
directamente
a
la
raíz
del
problema
mediante
la
transferencia
de
la
versión
correcta
de
un
gen
____________________
,
que
es
el
que
está
causando
la
enfermedad
.
Entre
los
principales
obstáculos
de
esta
aproximación
se
encuentra
la
dificultad
de
dirigir
el
material
genético
específicamente
a
aquellas
células
o
tejidos
donde
hace
falta
que
el
gen
ejerza
su
función
,
o
que
la
regulación
del
gen
introducido
se
aproxime
a
la
forma
en
que
se
____________________
el
gen
en
las
personas
sanas
.
A
través
de
la
terapia
génica
se
puede
conseguir
restablecer
la
función
del
gen
____________________
,
y
la
estrategia
más
común
es
la
introducción
de
una
copia
normal
de
éste
en
las
células
.
También
se
puede
inhibir
o
____________________
el
funcionamiento
de
aquellos
genes
que
contribuyen
al
desarrollo
de
la
enfermedad
(
por
ejemplo
,
los
oncogenes
que
intervienen
en
el
cáncer
o
los
genes
de
virus
que
son
necesarios
para
que
estos
se
multipliquen
en
las
células
)
.
La
terapia
génica
,
puede
ser
____________________
mediante
diferentes
estrategias
.
Estrategia
Ex
vivo
Consiste
en
extraer
las
células
que
debemos
____________________
de
un
paciente
,
repararlas
en
el
laboratorio
y
volverlas
a
reimplantar
en
el
organismo
del
individuo
en
cuestión
.
Estrategia
In
situ
Consiste
en
introducir
el
gen
reparador
directamente
en
el
propio
____________________
defectuoso
del
individuo
.
Estrategia
In
vivo
Consiste
en
administrar
directamente
al
____________________
el
gen
corrector
para
que
este
alcance
el
punto
a
tratar
.
Terapia
génica
en
otros
animales
El
primer
ejemplo
de
terapia
génica
en
mamíferos
fue
la
corrección
de
la
deficiencia
en
la
producción
de
la
hormona
del
____________________
en
ratones
.
La
mutación
recesiva
little
(
lit
)
produce
ratones
enanos
.
A
pesar
de
que
estos
presentan
un
gen
de
la
hormona
del
crecimiento
aparentemente
normal
,
no
producen
mARN
a
partir
de
este
gen
.
El
primer
paso
en
la
____________________
del
defecto
consistió
en
la
inyección
de
cinco
mil
copias
de
un
fragmento
de
ADN
lineal
portador
de
la
región
estructural
del
gen
de
la
hormona
del
crecimiento
de
la
rata
fusionado
al
promotor
del
gen
de
la
metalotioneína
de
ratón
,
en
huevos
lit
.
La
función
normal
de
la
metalotioneína
es
la
destoxificación
de
los
metales
pesados
,
por
lo
que
la
región
reguladora
____________________
a
la
presencia
de
metales
pesados
en
el
animal
.
Los
huevos
inyectados
fueron
implantados
en
hembras
.
El
1%
de
los
ratones
de
la
descendencia
resultaron
ser
transgénicos
,
y
alcanzaron
mayor
tamaño
.
Se
ha
creado
una
tecnología
similar
para
generar
variedades
transgénicas
de
salmón
del
Pacífico
con
una
tasa
rápida
de
crecimiento
y
,
los
resultados
han
sido
espectaculares
.
31
Se
microinyectó
en
huevos
de
salmón
un
plásmido
portador
del
gen
de
la
hormona
del
crecimiento
regulado
por
el
promotor
de
la
metalotioneína
y
una
pequeña
porción
de
____________________
resultantes
fueron
transgénicos
,
pesando
once
veces
más
que
los
no
transgénicos
.
